01 / À propos

GenSight Biologics S.A., une société biotechnologique à l'étape clinique, découvre, développe et commercialise des thérapeutiques innovantes pour les maladies dégénératives de la rétine et les maladies du système nerveux central. La société développe ses produits au travers de plateformes technologiques basées sur la thérapie génique par séquence ciblant les mitochondries et l'optogénétique. Ses candidats thérapeutiques phares comprennent LUMEVOQ, une thérapie génique basée sur un virus adéno-associé (AAV2 recombinant), actuellement en essai clinique de phase III pour le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Léber causée par une mutation du gène ND4 ; ainsi que GS030, en essai clinique de phase I/II pour le traitement de la rétinite pigmentaire et de la dégénérescence maculaire liée à l'âge sèche. La société développe également des produits à l'étape préclinique ciblant des maladies oculaires et neurodégénératives. Elle détient des accords de licence avec Sorbonne Université, CNRS, Inserm et SATT Lutech ; Inserm Transfert S.A, Genethon et Harvard ; Massachusetts Institute of Technology ; Novartis Pharma AG ; Sorbonne University, Centre National de la Recherche Scientifique, Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale et Satt Lutech ; Association Française contre les Myopathies, Inserm Transfert S.A ; ainsi qu'un accord de licence non exclusif avec Adverum Biotechnologies. La société a été constituée en 2012 et ses bureaux sont situés à Paris, en France.